小児慢性特定疾患治療研究事業とは･･･
小児特定慢性疾患治療研究事業（しょうにまんせいとくていしっかんちりょうけんきゅうじぎょう）とは、小児慢性疾患のうち長期にわたって治療が必要な特定疾患の治療方法の研究や、患者の医療費負担の軽減などを目的とした事業である。
運営主体は都道府県や指定都市、中核市となっている。
■事業概要
小児慢性特定疾患治療研究事業事業は1974年より開始され、当初は法律での規定はされていなかったが、児童福祉法の改正に伴い、2005年より法制化された。
その後、見直しが行われ、2015年より新制度(小児慢性疾患医療費助成制度)での運用が開始された。
新制度移行前は11疾患群、514疾病が対象だったが、2019年7月現在、対象は16疾患群、疾病数は762（包括的疾病名を除く）に拡大している。
対象年齢は基本18歳未満とされているが、継続的な治療が必要と認められる場合は、20歳未満で申請可能となっている。
小児慢性特定疾患と認定を受けた場合、対象世帯に医療費の支給を行うが、その際世帯所得に応じて治療の際の自己負担分が決定される。
■対象となる疾患群（2019年7月1日現在）
・慢性呼吸器疾患
気管支喘息、気道狭窄など
・慢性心疾患
ファロー四徴症、単心室など
・内分泌疾患
下垂体機能低下症、異所性副腎皮質刺激ホルモン（ACTH）産生症候群など
・膠原病
若年性特発性関節炎、 全身性エリテマトーデスなど
・先天性代謝異常
ホモシスチン尿症、アミノ酸代謝異常症など
・免疫疾患
後天性免疫不全症、複合免疫不全症など
・神経、筋疾患
ウエスト症状群、結節性硬化症など
・慢性消化器疾患
胆道閉鎖症、先天性胆道拡張症など
・染色体又は遺伝子に変化を伴う症候群
ダウン症候群、マルファン症候群など
・皮膚疾患群
表皮水疱症、先天性魚鱗癬など
・骨系統疾患
胸郭不全症候群、骨系統疾患など
・脈管系疾患
脈管奇形、遺伝性出血性末梢血管拡張症、カサバッハ・メリット症候群など
